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勃林格殷格翰與克睿基因合作開發新型AAV載體,以開發下一代肝靶向基因治療
發布日期:2021.01.18

上海和蘇州2021年1月18日 


-- 勃林格殷格翰和蘇州克睿基因生物科技有限公司(以下簡稱克睿基因)今天宣布了一項合作,將通過克睿基因專有的VELPTM平臺開發新型腺相關病毒(AAV)載體,用于下一代基因治療。這項新的合作將勃林格殷格翰在疾病機制研究和基因療法開發方面的經驗與克睿基因在病毒庫構建和高效體內AAV篩選方面的專長相結合,從而為患者提供潛在的更為安全高效的新型AAV血清型。


現有的AAV血清型的臨床應用受到其某些特征的限制,例如低的轉導效率和組織特異性以及高的免疫原性。因此,尋找新的AAV血清型以克服這些挑戰對于大多數基于AAV的基因治療至關重要。


與其他傳統的載體工程技術相比,克睿基因專有的VELPTM平臺有幾個關鍵的方法創新,其中包括構建具有高多樣性和有效比率的質粒庫的綜合策略。優化的AAV生產方案可確保基因組和衣殼配對的高正確率和世界一流的病毒庫生產能力。同時生理相關的動物模型能保證AAV載體篩選和驗證的質量。通過這一系列技術上的創新和優化,VELPTM平臺使尋找 “正確的”AAV載體的過程大大縮短。


勃林格殷格翰大中華區外部創新合作中心負責人張巍怡博士表示:“勃林格殷格翰致力于開發下一代具有突破性的醫學療法,基因療法是公司跨邊界研究團隊正在探索的重點領域之一。先進的VELPTM技術平臺可以為提高新型AAV篩查效率提供有效的解決方案,并有助于進一步擴大我們在基因療法開發領域的工作。我們很高興與克睿基因攜手合作,我們相信能夠共同改善下一代基因療法。”


克睿基因首席運營官李秋實博士表示:“這是全球制藥公司首次與中國生物技術公司在AAV載體工程的前沿領域進行合作。感謝勃林格殷格翰對我們VELPTM平臺的認可,新型AAV載體擴大了治療范圍,是發揮基因治療潛力的關鍵,這也是克睿基因的創新重點。 我們相信,與有遠見的合作伙伴如勃林格殷格翰一起開發下一代基因療法,可以使更多患者的生活質量得到改善。” 


與克睿基因的合作由勃林格殷格翰中國外部創新合作中心發起。該中心由跨邊界研究、業務拓展及許可和風險投資三個業務單元組成,致力于成為中國生物醫藥行業的首選合作伙伴,并將更多來自中國的創新合作項目帶入勃林格殷格翰全球研發管線,從而最終惠及更多患者。到目前為止,勃林格殷格翰中國外部創新中心已與多個中國知名科研機構和生物技術公司建立了合作伙伴關系。


關于勃林格殷格翰


為人類與動物開發全新、更好的藥物是我們工作的核心。我們的使命是創造改變生命的突破性療法。自1885年成立以來,勃林格殷格翰始終是一家獨立的家族企業,這使得我們能自由地追尋長期目標,找出未來的健康挑戰,專注于我們可以做出最大貢獻的領域。


勃林格殷格翰是一家研發驅動的全球領先制藥企業。在人用藥品、動物保健和生物制藥合同生產三個業務領域,全球超過5.1萬名員工每天都在努力通過創新展現價值。2019年,勃林格殷格翰實現凈銷售額190億歐元。我們的研發支出高達近35億歐元,這幫助我們加速研發挽救患者生命、改善生活質量的下一代藥物。


在生命科學領域,我們積極地與合作伙伴和行業專家攜手前行,一起探索更多的科學機會。通過共同努力,我們將加快實現未來醫學突破的步伐,改變如今患者的生活,造福我們的后代。


如需獲得有關勃林格殷格翰的更多信息,請訪問www.boehringer-ingelheim.com或閱讀我們的年度報告:http://annualreport.boehringer-ingelheim.com。


關于克睿基因


克睿基因成立于2016年,是一家專注于病毒遞送系統及基因編輯系統應用開發的創新基因治療公司,致力于通過其創新的技術擴大前沿的基因治療領域。憑借其世界領先的AAV制造能力,克睿基因專有的VELPTM平臺可快速、系統地設計、選擇和優化具有特殊功能的AAV載體,并顯著改善體內基因的傳遞性能,這將使基于AAV的基因治療能夠用于更廣泛的疾病治療。



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