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克睿基因兩項目入選姑蘇領軍人才計劃
發布日期:2019.12.13

近日,2019年姑蘇創新創業領軍人才計劃第二批擬立項候選項目公示,克睿基因兩個項目入選,分別為開發具有組織特異靶向性的新型腺相關性病毒載體和創新血清型AAV在遺傳病治療領域的應用。


作為一家新興的轉化型生物科技企業,克睿基因非常重視具有原創性的重大技術創新和科研成果轉化。公司以CRISPR基因編輯技術為核心,布局基因治療、細胞治療、分子診斷等領域。其中,細胞治療領域第一個產品已經獲批國家重大專項;分子診斷領域已經開發出非洲豬瘟病毒核酸快檢試劑盒,已進入科研實驗階段,正在申報新獸藥注冊證書。此次兩項入選項目屬于基因治療領域,該領域主要針對遺傳性疾病和罕見病,開發基因治療藥物。重點布局眼科、肝臟、肌肉及神經類疾病。


公司擁有一批來自國內外知名高校和研究機構的高級研發人才,搭建了具備豐富新型藥物轉化研發、工藝設計和生產管理經驗的醫藥項目團隊;已建成3000平米研發及GMP生產中心;打造了圍繞CRISPR技術的科學研究、應用轉化、研發管理、商業合作鏈條,為基因編輯CRISPR技術的原創應用商業化奠定了堅實的基礎。


關于姑蘇創新領軍人才計劃


為加大人才引育力度,營造一流人才生態,蘇州政府推出了姑蘇創新領軍人才計劃。在2019年度計劃中,蘇州政府進一步引進和支持重大創新團隊、高層次領軍人才來蘇創新創業。該計劃主要聚焦符合蘇州轉型升級和經濟社會發展需求的戰略性新興產業、高端服務業、現代農業等產業領域,重點引進在納米技術、高端裝備、智能制造、新材料、新能源、生物醫藥與醫療器械、新一代信息技術、節能環保等前瞻性戰略性新興產業領域創新創業的領軍人才、團隊。


入選項目簡介


開發具有組織特異靶向性的新型腺相關性病毒載體
腺相關病毒(AAV)是目前臨床上最常用的基因治療載體。但AAV載體往往組織特異性不強,并受中和抗體影響,因此無法實現成年人全身投遞,且治療費用極為昂貴。本項目將建立一個大型載體開發平臺,篩選組織特異性更好的AAV載體,從而突破藥物投遞的局限,并降低藥物價格,為中國的基因治療提供具備自主知識產權的新藥。


創新血清型AAV在遺傳病治療領域的應用
本項目主要圍繞創新型血清型篩選平臺,篩選出組織特異性更強、免疫力更低的新型血清型AAV,重點攻克罕見病領域開發組織特異性基因治療藥物,憑借高效的生產平臺,生產患者負擔得起的產品,力求解決罕見病治療費用昂貴和難以根治的問題。


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