業務領域
OUR APPROACH
CRISPR平臺 AAV篩選平臺 AAV生產平臺

基于CRISPR技術,通過體外或體內基因編輯(包括致病基因刪除、替換和外源基因插入等),實現罕見遺傳病的一次性治愈,解決患者無藥可治或長期用藥的諸多痛點。
 
目前公司已搭建GMP級AAV病毒工藝平臺,具備病毒載體構建和篩選體系以及AAV建庫、包裝和擴增能力。產品管線方面,公司已在眼科、肌肉、肝臟和自身免疫缺陷等多種疾病布局,快速開發新療法, 為病人帶來安全、高效、持久的治療方案。



 
AAV作為遞送工具的基因治療優勢


    組織特異性強:各血清型AAV對組織感染效率有差異

    免疫原性低:AAV基因組序列短,潛在免疫排斥反應小

  ●  宿主范圍廣:可轉染分裂和非分裂期細胞并長期表達


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